تیمی از محققان، یک رویکرد سلول درمانی-ژن درمانی جدید را برای درمان کودکان مبتلا به یک بیماری ژنتیکی مخرب ایجاد کرده اند.
به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، بیماری هانتر(Hunter disease) یا موکو پلی ساکارید نوع دو، بیماری است که روی استخوان ها، مفاصل، قلب و ریه های کودکان اثر می گذارد و در دو سوم موارد نیز اثر قابل توجهی روی مغز گذاشته و منجر به ناتوانی های ذهنی می شود.
بیماری هانتر
این بیماری ارثی به دلیل حذف ژن IDS اتفاق می افتد. در حال حاضر درمان مورد استفاده برای این بیماری شامل درمان آنزیمی جایگزین است که آن ها هم سالانه نزدیک به ۱۵۰ هزار یورو روی دست بیماری می گذارد و قابلیت نفوذ مغذی پایینی هم دارد.در مطالعه ای جدید دکتر بیگر و تیمش در دانشگاه منچستر از یک درمان مبتنی بر سلول درمانی-ژن درمانی برای جایگزینی ژن از دست رفته در مغز استخوان کودکان مبتلا به بیماری هانتر استفاده کرده است.
برای موثرتر شدن این رویکرد درمانی آن ها یک تگ به آنزیم IDS اضافه کرده اند که به آن ها اجازه عبور از مغز را می دهد.
این رویکرد درمانی نه تنها بازجذب آنزیم و عبور آن از سد خونی مغزی را بهبود می بخشد، بلکه بازجذب آنزیم ها به درون سلول ها را نیز بهبود می بخشد و به نظر می رسد که منجر به باثبات شدن این درمان در جریان خون می شود.